Yenilikçi bir ikili kök hücre iskele tedavisi, aniridi ilişkili keratopati için gerçekleştirilen ilk insan klinik denemesinde görme yetisini ve göz yüzeyi skorlarını başarıyla iyileştirdi. ARK hastaları için göz yüzeyindeki ilerleyici hasar, korneayı zamanla bulandırarak görme yetisini ciddi ölçüde zayıflatmaktadır.
Moorfields Göz Hastanesi ve University College London (UCL) ortaklığında yürütülen çığır açan klinik araştırma, daha önce tedavisi bulunmayan bu nadir genetik rahatsızlığa sahip hastalara umut ışığı oldu. Elde edilen bulgular JAMA Ophthalmology dergisinde yayımlandı.
Aniridi İlişkili Keratopati Nedir?
Aniridi, gözün beyaz kısmı ile şeffaf kornea arasındaki sınırda bulunan limbal kök hücrelerini etkileyen karmaşık bir göz yüzeyi bozukluğudur. Genellikle kalıtsal bir genetik anormallikten kaynaklanan bu durum, derinlemesine görme kaybıyla sonuçlanabilmektedir.
PAX6 genindeki bir mutasyon nedeniyle ortaya çıkan ARK, 40.000 ile 100.000 kişide bir görülmektedir. Limbal kök hücrelerinin yetersizliği, kornea üzerinde opak bir tabaka oluşturarak görmeyi giderek engeller.
Yenilikçi Kolajen İskelet ve Klinik Sonuçlar
Moorfields ve UCL araştırmacıları, iki farklı kök hücreyi doğrudan etkilenen bölgeye ulaştıran özel bir kolajen iskelet geliştirdi. Deneye katılan dokuz hastanın her birine tedavi bir gözüne uygulanırken, diğer göz kontrol grubu olarak izlendi.
Tedavi edilen gözlerde ortalama göz yüzeyi skoru 9.4 iken, bu oran üç ay sonra 5.9‘a ve on iki ay sonra 6.7‘ye geriledi. Ayrıca ETDRS görme testi skorları ortalama 24 harf artış gösterdi.
Gelecekteki Tedaviler İçin Büyük Adım
Araştırmanın lideri Prof. Dr. Sajjad Ahmad, “Bu, iki tür kök hücre içeren bir kolajen iskeletin ilk optik kullanımıdır ve görme kaybına yol açan ilerleyici bir duruma karşı etkili olmuştur. Şimdi bunu daha büyük bir klinik denemeye taşımayı hedefliyoruz,” ifadelerini kullandı.
Bu önemli araştırma Medical Research Council, Moorfields Eye Charity ve NIHR Biomedical Research desteğiyle gerçekleştirilmiştir.
